Die vierte und letzte Keynote beim EbM-Kongress beschäftigte sich mit der Frage, wie sich die besten beider Welten kombinieren lassen: Klinische Studien und Beobachtungsstudien. Dazu stellte Lenny Verkooijen von der Universität Utrecht das Konzept von „Trials within cohorts“ (TWiCs) vor, also randomisierte Studien innerhalb von Registern und Kohorten.
Auf dem EbM-Kongress gibt es – wie schon am Freitag – auch am Samstag 15.02. eine zweite Keynote: Lenny Verkooijen @lennyverkooijen stellt neue Ansätze von klinischen Studien vor: „Trials within cohorts and registries: combining the best of both worlds“ #ebmcon20 pic.twitter.com/7qiGamfI09— DNEbM (@DNEbM) January 23, 2020
Ziel ist es, den Nutzen der Randomisierung zu bekommen und gleichzeitig die Limitationen vieler RCTs zu überwinden.
RCTs have a lot of advantages – but also some disadvantages in the way they are typically run. #ebmcon20 pic.twitter.com/Q8FCgMwkRZ— Iris Hinneburg (@irishinneburg) February 15, 2020
How to overcome the challenges #ebmcon20 pic.twitter.com/HVE8VmtV9M— Iris Hinneburg (@irishinneburg) February 15, 2020
The concept has been introduced in a 2010 BMJ article. #ebmcon20 pic.twitter.com/V77E7mVlzD— Iris Hinneburg (@irishinneburg) February 15, 2020
Bei den „Trials within a cohort“ können Teilnehmende in einer Kohortenstudie zusätzlich zur untersuchten Exposition zufällig für weitere Behandlungen ausgewählt und damit randomisiert werden. Die restlichen Teilnehmenden bilden dann automatisch die Kontrollgruppe. Dieses Konzept wurde 2010 in einem BMJ-Artikel beschrieben.
Nicht ganz so intuitiv lässt sich die Frage beantworten, für was in solchen Studien „informed consent“ notwendig ist. Die Universität Utrecht hat dafür einen Ansatz entwickelt: „Staged-informed Consent“.
The concept has been introduced in Utrecht university but has some challenges concerning informed consent. #ebmcon20 pic.twitter.com/9cpPTorcvr— Iris Hinneburg (@irishinneburg) February 15, 2020
Außerdem wurde in Utrecht eine „Innovation Clinic“ entwickelt, um die Implementierung des Ansatzes in der Praxis zu fördern.
The innovation clinic. @lennyverkooijen showing how merging innovation and evaluation works in practice. Using cohort data for randomized trials. In oncology.
Impressive!#ebmcon20 @DKFBasel pic.twitter.com/BfrNBMppkK— Lars G. Hemkens (@LGHemkens) February 15, 2020
So far, 3 such trials have been completed, others are ongoing or planned. #ebmcon20 pic.twitter.com/F7Fy6f5oWI— Iris Hinneburg (@irishinneburg) February 15, 2020
TWiCs bieten eine Reihe von Vorteilen, vor allem im Hinblick auf die Rekrutierung sowie die mögliche Kontamination der Gruppen.
There are some advantages empirically confirmed and some other lessons learned. #ebmcon20 pic.twitter.com/kNorYPY8HX
— Iris Hinneburg (@irishinneburg) February 15, 2020