Wie die Kohortenstudien gehören auch die Fall-Kontroll-Studien zu den epidemiologischen Studien. Allerdings gibt es hier einen entscheidenen Unterschied: Bei den Fall-Kontroll-Studien werden die Patienten nach dem Outcome (bestimmte Erkrankungen) ausgewählt und dann wird die vorherige Exposition (Risikofaktoren) untersucht. Als Kontrollgruppe dienen dabei gesunde Probanden.
Ein Beispiel: Im Arzneimittelbereich könnte so etwa bei Patienten mit Leberzirrhose danach geforscht werden, ob sie ein bestimmtes Arzneimittel eingenommen haben, das im Verdacht steht, hepatotoxisch zu sein.
Dieses Beispiel macht aber auch die Problematik von Fall-Kontroll-Studien deutlich: Die möglichen Ursachen für die aufgetretene Erkrankung können vielfältig sein und die möglicherweise
verantwortlichen Faktoren in der Vergangenheit sind unter Umständen nicht mehr zu rekonstruieren.